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FORO ENFERMEDADES RARAS
  Plataforma de Análisis y Datos del Acelerador de Curas para Enfermedades Raras fue presentada el martes 17 de septiembre de 2019, con la que se propone favorecer una mejor caracterización de estos padecimientos, y apoyar el diseño de ensayos innovadores.
El Instituto Critical Path (C-Path, Critical Path Institute); y la Organización Nacional para las enfermedades raras de los Estados Unidos (NORD, National Organization for Rare Disorders) presentaron la Plataforma de Análisis y Datos del Acelerador de Curas para Enfermedades Raras (RDCA-DAP, Rare Disease Cures Accelerator Data and Analytics Platform) en Rockville, Maryland. Financiamiento La plataforma es financiada por un acuerdo de cooperación a través de la oficina de Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, Food and Drug Administration) y proporcionará datos y análisis para:
“Las personas con enfermedades raras necesitan tratamientos; requerimos que su desarrollo sea lo más eficiente, efectivo y rápido posible”, dijo la directora del Centro de Evaluación e Investigación de Drogas, Janet Woodcock. "La forma de lograrlo es hacer que todos los datos de los que hemos estado hablando influyan en cómo probamos las intervenciones. La plataforma de análisis del acelerador, es el vehículo que puede entregar esos datos a los desarrolladores y la comunidad". Lanzamiento A la reunión de lanzamiento asistieron más de 150 personas de grupos de pacientes; agencias de la industria y reguladoras: además de cientos más, a través de la transmisión en vivo. El evento sirvió para informar a la comunidad de las enfermedades raras sobre la nueva plataforma; y buscar aportaciones sobre su desarrollo. Los representantes de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) Theresa Mullin, Directora Asociada de Iniciativas Estratégicas y Billy Dunn, Director de la División de Productos de Neurología, explicaron cómo RDCA-DAP se ajusta a la visión de la FDA:
Dunn enfatizó la importancia de compartir y agregar datos, especialmente en el contexto de enfermedades raras; y cómo esto ayuda al diseño de los ensayos clínicos. “Tenemos una gran experiencia con C-Path y NORD con respecto a nuestros enfoques de datos. Es realmente altruista y se trata de permitir que cada miembro de la comunidad científica y de pacientes se beneficie de los datos agregados", afirmó Dunn. "La comunidad científica reconoce cada vez más, que el ser un buen ciudadano científico significa compartir sus datos". Otras actividades en el lanzamiento Los paneles de representantes de la industria y los grupos de pacientes discutieron respecto a los problemas en el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras. Asimismo, se habló de la necesidad de esta infraestructura para ayudar a superar cuellos de botella y se destacaron varios programas exitosos. "Lograr que participen todos los líderes de opinión clave, pacientes y partes interesadas clave es absolutamente esencial", dijo Rosángel Cruz, Directora de Investigación y Asuntos Clínicos de Cure SMA (Spinal Muscular Atrophy). "Reunámonos y aprendamos el idioma del otro. A veces, en enfermedades raras, terminamos trabajando en silos y, como tal, los datos terminan en silos, y no hay una manera para que todos nos unamos y compartamos aprendizajes. Por ello RDCA-DAP es importante para toda la comunidad de enfermedades raras". Será un punto de arranque La Directora de Programas de Investigación de NORD, Vanessa Boulanger, describió el Programa de Registro IAMRARE y explica que servirá como un punto de arranque para todas las partes interesadas que buscan recopilar sistemáticamente datos de estudios de historia natural y registros de pacientes. Los datos se pueden compartir con el RDCA-DAP, como una forma de garantizar que la comunidad de enfermedades raras informe del desarrollo, uso e impacto de la plataforma. El Director de Farmacología Clínica y Medicina Cuantitativa de C-Path, Klaus Romero, detalló que la infraestructura ya existe para agregar datos en C-Path y explicó cómo puede ser utilizada para acelerar el desarrollo de fármacos. Los grupos interesados en contribuir y colaborar en el desarrollo de la plataforma; o usar la base de datos pueden visitar la página en el URL c-path.org/rdca-dap ; o enviar un correo electrónico a [email protected] para obtener más información. La plataforma está abierta para aceptar datos de inmediato, pero la interfaz de usuario y el análisis aún se encuentran en desarrollo. Se informó que podrían estar disponibles en los próximos 6 meses; con herramientas de análisis más sofisticadas. Los comentarios están cerrados.
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